基石藥業-B(02616)：潛在全球同類最佳藥物CS5001(ROR1ADC)全球多中心I期臨床研究完成中國首例患者入組 天天信息

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智通財經APP訊，基石藥業-B(02616)發布公告，正在美國和澳洲進行I期臨床研究的潛在同類最佳藥物CS5001用于治療晚期實體瘤和淋巴瘤的國際多中心I期臨床研究CS5001-101日前在中國完成首例患者入組。

據悉，CS5001-101研究旨在評估CS5001在晚期淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。該研究已經在美國、澳大利亞完成了多個劑量組的評估，并展現了良好的安全性和耐受性。

CS5001具有許多差異化特征，包括專有的位元點特異性偶聯、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術。CS5001在MCL(套細胞淋巴瘤)和三陰乳腺癌異種移植模型中，已顯示出其同類最優潛力。此外，CS5001在體外細胞共培養系統中顯示出旁觀者效應，這表明ROR1異質性/低表達的 實體瘤也可能受益。CS5001的臨床前研究資料在2021年第33屆國際分子靶標與癌癥治療大會上作為重磅研究摘要(late-breaking abstract, LBA)通過海報形式展示。CS5001轉化醫學研究資料已在近期舉行的第13屆世界抗體藥物偶聯大會(World ADC London)上以口頭報告形式公布。

基石藥業首席執行官兼執行董事楊建新博士表示：“我們非常欣喜地看到CS5001臨床試驗取得階段性進展，完成國際多中心I期臨床試驗的中國中心的首例患者入組。這是基石藥業正在推進的管線2.0戰略的又一里程碑。繼該研究在澳洲和美國全面推進后，中國研究中心的加入將進一步加快研究推進的速度。我們將快速全面推進CS5001的全球同步開發，期待早日為患者帶來更多優質的治療選擇。”

基石藥業首席科學官謝毅釗博士表示：“CS5001是全球研發進展最快的ROR1的ADC之一，具有全球同類藥物最佳潛力。CS5001具有許多差異化特征，包括全人源的抗體骨架，專有的位點特異性偶聯、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術，這些特點轉化到臨床中，可能具有更寬的治療視窗，有潛力應用于廣泛的癌癥類型。從臨床前研究資料來看，CS5001對惡性血液和實體腫瘤的治療前景值得期待。”

CS5001是一款以ROR1為靶點的ADC。CS5001具有獨特的設計，使用LCB的腫瘤特異啟動的吡咯并苯二氮卓(pyrrolobenzodiazepine，“PBD”)前毒素載荷(payload)和連接子(linker)。 CS5001只在到達腫瘤后，被腫瘤細胞內吞后，在溶酶體中其連接子被在腫瘤細胞中高表達的特異性酶切割釋放PBD前毒素，繼而PBD前毒素在腫瘤細胞內被啟動，從而殺死腫瘤細胞。這種連接子加前毒素的“雙控”機制有效地減少與傳統PBD載荷有關的毒性問題，而獲得更大的安全視窗。CS5001已在幾種臨床前癌癥模型中證明具有完全的腫瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及藥代動力學特征。這些都將會轉化為多種實體和血液惡性腫瘤的廣泛治療指標。此外，CS5001利用定向偶聯技術獲得精準的藥物抗體比率(DAR)，便于實現均質生產及大規模生產。

2020年10月，基石藥業與LegoChem Biosciences, Inc.(“LCB”)就CS5001的開發和商業化達成授權協議。CS5001最初是由韓國領先的生物科技公司LCB和ABL Bio共同合成。根據協議條款，基石藥業獲得CS5001在韓國以外的全球其他地區的獨家開發和商業化權利。

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